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甲型血友病基因療法被證明長期有效
2/27/2020


甲型血友病基因療法被證明長期有效
 新華社北京1月20日電英國一項研究發現,一項治療甲型血友病的基因療法被證明長期有效,有望結束甲型血友病患者需終身定期注射凝血因子的常規治療方式,從而改善患者的生活質量。
  英國倫敦大學瑪麗皇后學院等機構的研究人員開發的這項新療法,是一種以腺相關病毒為載體的基因療法,一次性注射便可「修補」人體細胞內相關基因缺陷,並達到合成凝血因子的目的。研究團隊2017年曾發表論文指出,13名甲型血友病患者在接受單次缺失基因注射治療1年後,其中11名患者的凝血因子水平達到或接近正常水平。
  血友病是一種遺傳性出血性疾病,發病原因是患者的血液中先天缺乏某種因子,根據缺乏因子的不同分為甲、乙、丙三種類型,其中甲型血友病約佔所有血友病病例的80%。由於血液無法凝結,即使是最輕微的損傷,患者也有可能出現過度出血危及生命。血友病目前尚無有效的治愈方法,患者需定期注射所缺乏的凝血因子,但這意味著終身用藥且費用昂貴。
  研究團隊近期在美國新一期《新英格蘭醫學雜誌》上發表最新數據顯示,上述所有參與試驗的患者在接受治療3年後出血率大幅下降,無一人在此期間需要常規注入凝血因子來預防出血,這表明該基因療法單次注射實現了長期療效。
  研究人員表示,2017年的論文顯示基因療法可以顯著提高甲型血友病患者的凝血因子水平,而新數據對幫助科學界和醫學界理解這項開創性技術至關重要。這項最新研究證實了該療法的安全性和長期有效性。(完)

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